新加坡看儿童急性淋巴细胞白血病攻略：港安健康申请新药Rylaze

儿童肿瘤学组最近对8000多名患者进行的回顾性分析数据发现，因相关毒性而未接受全疗程天冬酰胺酶治疗的急性淋巴细胞白血病患者，其生存率明显较低。美国食品和药物管理局(FDA)已批准Rylaze作为多药化疗方案的一种成分，用于治疗对大肠杆菌天冬酰胺酶过敏的成人和一个月及以上儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)或淋巴细胞淋巴瘤(LBL)患者。患者如有治疗需求，可联系港安健康国际医疗预约新加坡看病，使用进口新药新疗法治疗。

儿童急性淋巴细胞白血病新药Rylaze介绍

Rylaze是使用新型荧光假单胞菌表达平台的重组麦冬天冬酰胺酶。。该药于2019年10月被美国食品和药物管理局(FDA)授予"快速通道"资格，用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）或淋巴细胞淋巴瘤（LBL）患者。此外，该药还被指定为治疗这一患者群体的孤儿药。Rylaze是唯一一种在整个治疗期间都能保持具有临床意义的天冬酰胺酶活性水平的重组麦角菌天冬酰胺酶制剂。

FDA批准Rylaze是基于一项正在进行的关键性2/3期单臂、开放标签、多中心、剂量确认研究的临床数据，该研究评估了对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶产生过敏反应且之前未接受过Rylaze治疗的儿童和成人ALL或LBL患者。该研究旨在评估JZP458的安全性、耐受性和疗效。疗效通过血清天冬酰胺酶活性(SAA)水平来测定。2/3期研究分两部分进行。第一部分正在研究肌肉注射(IM)给药途径，包括周一-周三-周五的给药时间表。第二部分仍在进行中，以进一步确认静脉注射(IV)给药途径的剂量和时间安排。

FDA批准Rylaze的依据是三个IM组群中第一个组群的数据，这些数据表明，使用Rylaze25mg/m2的IM剂量，48小时后血清天冬酰胺酶活性(NSAA)达到并维持在大于或等于0.1U/mL的水平。建模和模拟结果显示，每48小时肌肉注射25mg/m2剂量的患者在服用Rylaze48小时后保持NSAA≥0.1U/mL的比例为93.6%(95%CI：92.6%，94.6%)。

最常见的不良反应(发生率大于15%)为肝功能检查异常、恶心、肌肉骨骼疼痛、疲劳、感染、头痛、发热、药物过敏、发热性中性粒细胞减少症、食欲下降、口腔炎、出血和高血糖。在接受Rylaze治疗的患者中，有一名患者出现了致命的不良反应(感染)，55%的患者出现了严重不良反应。最常见的严重不良反应(≥5%的患者)是发热性中性粒细胞减少症、脱水、热病、口腔炎、腹泻、药物过敏、感染、恶心和病毒感染。9%的Rylaze患者因不良反应而永久停药。导致永久停药的不良反应包括药物过敏(6%)和感染(3%)。

儿童急性淋巴细胞白血病新药Rylaze港安健康快速申请服务

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港安健康国际医疗已开通国际新药申请绿色通道，联合国际权威儿童血液肿瘤科专家，根据不同个案的临床病症和临床诊断，帮助患者获得已上市的抗癌新药和未上市的临床试验用药的国际前沿治疗方案，增加可用药的治疗选择和范围。

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港安健康国际医疗能够针对每位患者的病情匹配对症权威就诊医院和专家团队，并配合儿童急性淋巴细胞白血病患者和家属的出行时间和专家的坐诊情况进行预约，保证在至短时间内获得专家个性化诊疗建议。

3、提前评估治疗方案，给出新加坡就医费用指导

港安健康国际医疗会提前整理翻译患者提供的病历材料，为患者初步评估治疗可行性和治疗方案，并预估治疗费用，给出新加坡就医费用指导，为患者后续进一步前往新加坡治疗做好准备。

4、安排多学科联合会诊，提供个性化治疗方案

根据患者的不同就医需求，港安健康国际医疗还可在新加坡医院预约安排多学科联合会诊MDT，帮助儿童急性淋巴细胞白血病患者同时获得不同学科专家的诊疗建议，选择适合患者的需求和目标的治疗方法，增加治疗方案的有效率，提高患者的生存几率。

港安健康温馨提示：Rylaze的加速开发和获批为许多不能耐受大肠杆菌天冬酰胺酶药物的急性淋巴细胞白血病患者(其中大多数是儿童)提供了有意义的新治疗选择。患者如有治疗需求，可联系港安健康国际医疗预约新加坡看病，使用进口新药新疗法治疗。港安健康已经为国内患者开通了前往新加坡就医绿色服务通道，能够为患者提供新加坡医院检查治疗优先安排、新加坡专家多学科联合会诊、新加坡医疗签证办理等一站式就医服务。